たった一度の注射で、コレステロールの悩みから一生解放される日が来るかもしれない

食事制限にスタチン、それでも下がらないコレステロール。生涯つきまとう治療の負担を、たった一度の注射で断ち切れる日が来るかもしれません。遺伝子の「一文字」を書き換える新治療の初のヒト臨床試験が報告されましたので、ご紹介します。
山田悠史 2026.03.11
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これまで「コレステロール治療」といえば、食事を切りつめて、薬を毎日飲んで、それでも健康診断のたびにドキドキして…そんなイメージをお持ちの方も多いのではないでしょうか。特に遺伝的にコレステロールが高い方にとって、治療は文字どおり一生の付き合いです。しかしこの度、そんな常識が根本から変わるかもしれない研究成果(1)が報告されました。

家族性高コレステロール血症という病気があります。遺伝的にLDL(悪玉)コレステロールが高くなる体質で、実は約300人に1人が該当すると言われています。決してまれではないのです。この病気の方は若いうちから動脈硬化が進みやすく、50歳前に心筋梗塞を起こすリスクが高いことも知られています。

現在の治療には、スタチンやエゼチミブといった飲み薬に加え、PCSK9阻害薬という注射薬があります。このPCSK9というのは、肝臓でLDL受容体(悪玉の受け皿)を分解するたんぱく質で、これを抑えると体が自力で悪玉コレステロールを処理する力を取り戻せます。しかし、これらはすべて生涯続けなければならないので大変です。実際、PCSK9阻害薬の処方を受けた患者さんの約4割が1年以内に治療を中断することが知られています。費用や注射への抵抗感など理由はさまざまですが、「一生続ける」ハードルは想像以上に高いのです。

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